CAR-T సెల్ థెరపీ అమలును ఎలా ప్రారంభించాలి?

క్యాన్సర్ చికిత్సలో అతిపెద్ద ప్రస్తుత సవాళ్లలో ఒకటి తక్కువ దుష్ప్రభావాలు మరియు వ్యాధి ఉపశమనం యొక్క అధిక రేట్లు కలిగిన మందులను కనుగొనడం.

ఈ కోణంలో, CAR-T సెల్ థెరపీ ఒక విప్లవాత్మక చికిత్సగా ఉద్భవించింది. ఇది వ్యక్తిగతీకరించిన ఇమ్యునోథెరపీగా పరిగణించబడుతుంది, ఇది “జీవన ఔషధం” వలె పనిచేస్తుంది, క్యాన్సర్‌ను గుర్తించడానికి మరియు దాడి చేయడానికి రోగి యొక్క స్వంత రక్షణ కణాలను జన్యుపరంగా పునరుత్పత్తి చేస్తుంది.

ఈ చికిత్స యొక్క అత్యంత ప్రత్యేకమైన మరియు విప్లవాత్మకమైన అంశాలలో ఒకటి, ఇది ప్రతి వ్యక్తి యొక్క రోగనిరోధక వ్యవస్థకు అనుగుణంగా ఉంటుంది, ఇది ఖచ్చితమైన ఔషధం యొక్క రూపంగా మారుతుంది.

బ్రెజిల్‌లో మరియు ప్రధానంగా ప్రజారోగ్య వ్యవస్థలో దాని అమలును విస్తరించడం మరియు వేగవంతం చేయడంలో అతిపెద్ద సవాళ్లలో ఒకటి ఉంది: దాని అధిక ఉత్పత్తి ఖర్చులు.

ప్రపంచం నుండి బ్రెజిల్ వరకు

CART-సెల్ థెరపీ ఇప్పటికే ఉంది మరియు యూరప్, యునైటెడ్ స్టేట్స్, చైనా, జపాన్ మరియు బ్రెజిల్‌లోని కొన్ని దేశాలలో అందుబాటులో ఉంది, లుకేమియా, లింఫోమా మరియు మల్టిపుల్ మైలోమా ఉన్న రోగులలో ఉపశమనం విషయంలో అద్భుతమైన ఫలితాలను చూపించింది.

ఈ రోజు, మన దేశంలో అందుబాటులో ఉన్నవి మరియు అన్విసాచే ఆమోదించబడినవి మూడు వేర్వేరు ఉత్పత్తులు: నోవార్టిస్ నుండి వచ్చిన కిమ్రియా (టిసాజెన్‌లెక్లూసెల్), ఇది మొదటి ఆమోదించబడిన నమోదు, మరియు B-సెల్ అక్యూట్ లింఫోబ్లాస్టిక్ ల్యుకేమియా ఉన్న పిల్లలు మరియు యువకులకు (25 సంవత్సరాల వరకు) మరియు విస్తరించిన పెద్ద లైమ్‌ఫోమా-సెల్ల్‌ఫోమా ఉన్న పెద్దలకు సూచించబడుతుంది.

మరొక ఉత్పత్తి గిలియడ్/కైట్ ఫార్మా నుండి యెస్కార్టా (ఆక్సికాబ్టాజెన్ సిలోలెయుసెల్), ఇది డిఫ్యూజ్ లార్జ్ బి-సెల్ లింఫోమా మరియు మాంటిల్ సెల్ లింఫోమా ఉన్న పెద్దల రోగుల చికిత్స కోసం సూచించబడుతుంది.

మరియు మూడవ మందు Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) జాన్సన్ మరియు జాన్సన్ ప్రయోగశాల నుండి, ఇది పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన మల్టిపుల్ మైలోమా రోగుల చికిత్స కోసం ఆమోదించబడింది.

కానీ, దురదృష్టవశాత్తు, SUSలో అందుబాటులో ఉన్న వాటిలో చికిత్స చేర్చబడలేదు, ఎందుకంటే దాని ఉత్పత్తి మరియు మొత్తం ప్రక్రియ ఇప్పటికీ అధిక ఖర్చులను కలిగి ఉంది.

అందువల్ల, రోగులు ఉన్న చికిత్సా కేంద్రాలలో ఈ కణాల తయారీలో పెట్టుబడి పెట్టడం ద్వారా యాక్సెస్‌ను ప్రజాస్వామ్యీకరించడం మా అతిపెద్ద ప్రస్తుత సవాలు.

INCA నేషనల్ క్యాన్సర్ ఇన్‌స్టిట్యూట్, ఫియోక్రజ్, ఆల్బర్ట్ ఐన్‌స్టీన్ ఇజ్రాయెలిటా ఇన్‌స్టిట్యూట్ ఆఫ్ టీచింగ్ అండ్ రీసెర్చ్ మరియు రిబీరో ప్రీటో ఫ్యాకల్టీ ఆఫ్ మెడిసిన్‌లోని సమూహాలు దీని మీదే తమ ప్రయత్నాలను కేంద్రీకరించాయి.

SUSలో అమలు కోసం తక్కువ-ధర పరిష్కారాలు

మేము దేశంలో ఈ చికిత్స యొక్క లభ్యతను విస్తరించడానికి మార్గాలను కనుగొనడమే కాకుండా, SUSలో భవిష్యత్తులో దాని అమలును ప్రారంభించే లక్ష్యంతో తక్కువ-ధర పరిష్కారాలను కనుగొనడంలో కూడా అంకితభావంతో ఉన్నాము.

మేము పని చేస్తున్న ఉదాహరణలలో ఒకటి వైరల్ వెక్టర్‌ను నాన్-వైరల్ సిస్టమ్‌తో భర్తీ చేయడానికి ప్రయత్నించడం. ఈ వ్యవస్థ DNA యొక్క భాగాన్ని కలిగి ఉంటుంది, ఇది సెల్‌లో ఒకసారి ఉంచబడి, CAR అణువు ఉత్పత్తిని ప్రోత్సహిస్తుంది.

ఈ వ్యూహంతో, మేము కేవలం ఎనిమిది రోజుల్లో CAR-T సెల్‌లను రూపొందించాలని లక్ష్యంగా పెట్టుకున్నాము. మరియు దీనితో, మేము సాంప్రదాయ ప్రోటోకాల్‌ను వేగవంతం చేస్తాము, ఇది వాణిజ్య CAR-T సెల్‌లను ఉపయోగిస్తున్నప్పుడు, ఒక నెల కంటే ఎక్కువ సమయం పడుతుంది.

ప్రీ-క్లినికల్ ధ్రువీకరణ దశలను దాటిన తర్వాత, ఈ ప్రాజెక్ట్ అన్విసా ద్వారా పరిశీలన కోసం రెగ్యులేటరీ డాక్యుమెంటేషన్‌ను సిద్ధం చేసే దశలో ఉంది. లుకేమియాతో బాధపడుతున్న రోగులకు సంబంధించిన క్లినికల్ ట్రయల్‌లో వ్యూహాన్ని ధృవీకరించడం లక్ష్యం.

CAR-T సెల్‌లను రూపొందించడానికి ఈ నాన్-వైరల్ ప్లాట్‌ఫారమ్ CAR-T సెల్‌ల యొక్క కొత్త వెర్షన్‌లను ఈ రోజు ఆచరిస్తున్న ఖర్చులో కొంత భాగానికి తయారీతో ధృవీకరించడాన్ని సాధ్యం చేస్తుంది.

కొత్త అణువుల ఉత్పత్తి

మరొక ఇటీవలి చొరవ ఏమిటంటే, మేము అభివృద్ధిలో ఉన్న చికిత్సల కోసం ఉపయోగించగల కొత్త CAR అణువులను రూపొందించడానికి మేము అభివృద్ధి చేస్తున్న పని.

CARలు కొత్త ప్రొటీన్‌లు, వీటిని మనం సమీకరించడం వల్ల వాటిని ఉత్పత్తి చేసే T లింఫోసైట్‌లు CAR-T కణాలుగా మారతాయి. అవి కృత్రిమ అణువులు, యాంటీబాడీస్ ఆధారంగా, ఇవి బయోటెక్నాలజీ యొక్క లోతైన జ్ఞానం ఆధారంగా రూపొందించబడ్డాయి.

2020 నుండి, మేము ఈ కొత్త CARల వెర్షన్‌లను అభివృద్ధి చేయడానికి UnB మరియు ఫియోక్రజ్ డో Ceará మరియు Centro Pasteur-Fiocruz నుండి గ్రూప్‌లతో ఒక కన్సార్టియంను ఏర్పాటు చేసాము.

ఈ సాంకేతిక పరిజ్ఞానాన్ని అభివృద్ధి చేయడానికి జాతీయ సామర్థ్యం ఉందని ఈ ప్రాజెక్టులు నిరూపిస్తున్నాయి, ఇది పూర్తిగా ప్రయోగశాలలో లేదా మానవ లక్ష్య ప్రోటీన్‌లతో రోగనిరోధక శక్తిని పొందినప్పుడు జంతువులు ఉత్పత్తి చేసే ప్రతిరోధకాల నుండి చేయవచ్చు.

లామా యాంటీబాడీస్

ఇంకా, మేము లామా యాంటీబాడీస్ నుండి CARల ఉత్పత్తిని అన్వేషించాము.

లామాస్ వంటి కామెలిడ్‌లు సరళమైన మరియు చిన్న రకం యాంటీబాడీని ఉత్పత్తి చేస్తాయి, ఇది బయోటెక్నాలజీ దృక్కోణం నుండి అనేక ప్రయోజనాలను కలిగి ఉంటుంది.

లేడీస్ అండ్ జెంటిల్మెన్, సియరా లోపలి భాగంలో ఇవి లామాలు… మీరు ఊహించలేదని నేను పందెం వేస్తున్నాను!

అంతర్జాతీయ భాగస్వామ్యం

ఫిలడెల్ఫియాలోని చిల్డ్రన్స్ హాస్పిటల్ (CHOP) నుండి CAR-T సెల్ ఉత్పత్తి పరిజ్ఞానాన్ని బదిలీ చేయడం మరొక చొరవ లక్ష్యం, తద్వారా ఇంకా పీడియాట్రిక్ క్యాన్సర్ రోగులకు CHOP వలె చికిత్స చేయవచ్చు.

ఈ ప్రాజెక్ట్‌కు ఆరోగ్య మంత్రిత్వ శాఖలోని సైన్స్ అండ్ టెక్నాలజీ విభాగం నిధులు సమకూరుస్తుంది.

ప్రస్తుతం, ఈ ప్రాజెక్ట్ లాజిస్టికల్ సర్దుబాట్ల యొక్క చివరి దశలో ఉంది, మొదటి దశలో, మూడు సంవత్సరాలలో అక్యూట్ లింఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియాతో వక్రీభవన లేదా పునరావృతమయ్యే 20 మంది పీడియాట్రిక్ రోగులకు చికిత్స అందించబడుతుంది.

ఇంకా మరియు CHOP మధ్య భాగస్వామ్యంలో రెండు సంస్థలలో శిక్షణా బృందాలు మరియు జ్ఞానం మరియు పరిశోధనలను పంచుకోవడం ఉంటాయి.

సాంకేతికత బదిలీతో, మేము మా సౌకర్యాలలో కణాలను సిద్ధం చేస్తాము, ఫార్మాస్యూటికల్ పరిశ్రమచే ఆచరిస్తున్న ప్రస్తుత మోడల్‌ను భర్తీ చేస్తాము, ఇందులో తయారీ కోసం విదేశాలకు కణాలను పంపడం ఉంటుంది.

INCA మరియు Fiocruz మధ్య సహకారంతో పురోగతి

ఫియోక్రజ్ మరియు ఉత్తర అమెరికా లాభాపేక్ష లేని సంస్థ కేరింగ్ క్రాస్ మధ్య సహకార ఒప్పందం ఫలితంగా మరొక ఇటీవలి చొరవ జరిగింది.

ఈ సందర్భంలో, CAR-T కణాలు మరియు లెంటివైరల్ వెక్టర్స్ ఉత్పత్తికి సాంకేతికతను ఫౌండేషన్‌కు బదిలీ చేయడానికి ఒప్పందం అందిస్తుంది.

ఈ ప్రాజెక్ట్‌లో, మేము వయోజన రోగులలో హెమటోలాజికల్ క్యాన్సర్‌ల కోసం క్లినికల్ ట్రయల్స్ నిర్వహిస్తాము.

ప్రక్రియ కస్టమైజ్డ్ కంటైనర్‌ను ఉపయోగిస్తుంది, ఇది సెల్ థెరపీల ఉత్పత్తికి అనువైన వర్క్‌స్టేషన్‌లు/క్లీన్ రూమ్‌లుగా పనిచేస్తుంది మరియు చికిత్సా స్థలాలకు దగ్గరగా ఇన్‌స్టాల్ చేయబడుతుంది.

INCA తన రోగుల పట్ల శ్రద్ధ వహిస్తుందని మరియు ఇతర సంస్థలచే సూచించబడిన వారిని కూడా స్వాగతించాలని ఒప్పందం నిర్ధారిస్తుంది. పరిశోధన యొక్క అధునాతన దశలలో, ఇతర ఆరోగ్య విభాగాలలో రోగులకు సేవ చేయడానికి కణాలను సిద్ధం చేసే అవకాశం ప్రణాళిక చేయబడింది. ప్రతిపాదిత నమూనాను దేశంలోని ఇతర నగరాల్లోనూ పునరావృతం చేయవచ్చు.

ఈ ఏర్పాటు ఫెడరల్ పబ్లిక్ ఇన్‌స్టిట్యూషన్‌ల సమీకరణ శక్తిని చూపుతుంది, ఫియోక్రజ్ యొక్క ఉత్పత్తి సామర్థ్యాన్ని మరియు ఆంకోలాజికల్ చికిత్సలో INCA యొక్క శ్రేష్ఠతను పూర్తి చేస్తుంది. జనాభాకు వినూత్న చికిత్స అందించాలనే ఆలోచన ఉంది. ఈ భాగస్వామ్యం నుండి ప్రయోజనం పొందిన మొదటి రోగులు 2026 చివరి నుండి 2027 ప్రారంభంలో చికిత్స పొందుతారని భావిస్తున్నారు.

INCA యొక్క ఈ మార్గదర్శక స్ఫూర్తి మా రోగులకు వినూత్నమైన మరియు ఆశాజనకమైన ఎంపికలను అందించడంలో మా నిబద్ధతను ప్రతిబింబిస్తుంది, మరింత ప్రభావవంతమైన ఫలితాలు మరియు వ్యాధిని నియంత్రించడంలో కొత్త ఆశను కలిగి ఉంది.

ఈ పరిశోధన ఫండింగ్ ఏజెన్సీలు మినిస్ట్రీ ఆఫ్ హెల్త్-డెసిట్, CNPq, Faperj, INCA, Inova-Fiocruz, Centro Pasteur-Fiocruz నుండి నిధులను అందుకుంటుంది.

మార్టిన్ హెర్నాన్ బోనామినో FIOCRUZ మరియు INCA కోసం పని చేస్తున్నారు, ఆరోగ్య మంత్రిత్వ శాఖ, FAPERJ, CAPES, ఇన్‌స్టిట్యూటో సర్వియర్, FIOCRUZ నుండి నిధులు అందుకుంటారు. అతను బ్రెజిలియన్ అసోసియేషన్ ఆఫ్ సెల్యులార్ అండ్ జీన్ థెరపీకి అధ్యక్షుడు, అమెరికన్ సొసైటీ ఆఫ్ జీన్ థెరపీ యొక్క ఔట్‌రీచ్ కమిటీ చైర్.